希少疾病用医薬品（読み）きしょうしっぺいよういやくひん

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希少疾病用医薬品【きしょうしっぺいよういやくひん】

患者数が極めて少ない疾患の診断および治療に使用される薬剤のこと。希用薬とも呼ばれる。需要が少ないために開発・生産・販売による利益が見込めず，製薬会社が積極的には開発したがらない。　米国では1983年，製薬会社の新薬開発費用負担を軽減するための資金援助や減税措置を定めた〈オーファンドラッグorphan drug（希少疾病用医薬）法〉が制定された。日本では1993年11月，前月に施行された薬事法の改正によって〈希少疾病用医薬品指定制度〉がスタートし，希用薬に限り，国から助成金の交付，新薬承認のための審査期間の短縮などが認められた。　指定医薬品は，ザルシタビン（ddC。エイズ治療薬），リルゾール（筋萎縮性側索硬化症治療薬），メサラジン（クローン病治療薬），タクロリムス（ベーチェット病治療薬），インドメタシンナトリウム注射薬（未熟児動脈管開存症治療薬），メカセルミン（成長ホルモン），トレチノイン（急性前骨髄球性白血病治療薬），アルグルセラーゼ（ゴーシェ病治療薬）など。

出典　株式会社平凡社