ウルトラオーファンドラッグ（英語表記）ultra orphan drug

デジタル大辞泉の解説

患者数が特に少ない希少疾病用薬（オーファンドラッグ）。国内の患者数が1000人に満たず、有効な治療薬や治療法がない疾病用の医薬品を指す。

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