翻訳|orphan drug
医療上の必要が高いにもかかわらず、難病など対象とする患者数が少ない医薬品のこと。希少疾病用医薬品(希用薬)ともいわれる。筋ジストロフィー、エイズなど患者数が少ない病気の治療薬は、採算がとれないため、企業の自主努力に期待するのは困難である。そこで厚生省(現、厚生労働省)では1993年(平成5)11月から「希少疾病用医薬品」指定制度をスタートさせ、全国で患者数が5万人未満、必要性、開発の可能性が高い治療薬や医療器具を対象として、企業に研究開発費を助成している。2013年(平成25)4月までに薬300種、器具23種を指定した。
[田辺 功]
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出典 森北出版「化学辞典(第2版)」化学辞典 第2版について 情報
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