核酸医薬（読み）カクサンイヤク

デジタル大辞泉

かくさん‐いやく【核酸医薬】

DNAやRNAを構成する4種類の塩基を組み合わせた核酸分子を用いた薬剤。疾患の原因となる遺伝子やたんぱく質に直接作用し、その部位を切り取ったり、はたらきを阻害したりすることで治療する。RNAアプタマーによるアプタマー医薬やRNA干渉という現象を利用するRNA干渉薬などが登場し、抗体医薬に次ぐ次世代の薬剤として注目されている。

出典　小学館

共同通信ニュース用語解説

核酸医薬

生物の遺伝情報を担うDNAやRNAなどの「核酸」を使った医薬品。病気の原因となるさまざまな遺伝子や、異常なタンパク質に働きかける。日米欧では、筋肉の萎縮や呼吸困難などの症状が出る難病「脊髄性筋萎縮症」の治療薬「スピンラザ」など16製品が承認されている。核酸医薬は合成方法が確立されており、患者ごとの遺伝子の特徴に合わせ、個別に薬を設計することもできる。

更新日:2022年12月25日

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