遺伝子治療（読み）イデンシチリョウ（その他表記）gene therapy

デジタル大辞泉

いでんし‐ちりょう〔ヰデンシチレウ〕【遺伝子治療】

患者の細胞から遺伝子疾患の原因となる遺伝子を除去したり、そのはたらきを抑制したり、外部から正常な部分を補ったりする治療法。1990年、米国で初めて免疫不全症候群の一つであるアデノシンデアミナーゼ欠損症の治療が行われた。遺伝子療法。

出典　小学館

共同通信ニュース用語解説

遺伝子治療

外部の遺伝子を体内の細胞に入れたり、患者から採取した細胞を遺伝子改変した後に戻したりして、病気を治療する方法。がんや難病の新たな治療につながると期待されている。日本では、遺伝子を改変して患者の免疫細胞の攻撃力を高め、がんを治療する「CAR―T細胞療法」や、糖尿病などが原因で血管が詰まる慢性動脈閉塞へいそく症の治療薬が今年、初めて保険適用された。一方で、過去には副作用が報告された治療法もあり、効果やリスクがはっきりと分かっていない研究段階のものも多い。

更新日:2019年11月15日

出典　共同通信社 共同通信ニュース用語解説

日本大百科全書(ニッポニカ)

遺伝子治療
いでんしちりょう
gene therapy

遺伝子の異常のために病気になった患者の細胞に、外部から正常遺伝子を導入して病気を治す医療。1972年にアメリカのカリフォルニア大学サンディエゴ校のセオドア・フリードマンTheodore Friedmann（1935―　）らによってその概念や実現までの倫理的課題が発表された（その業績により2015年に日本国際賞を受賞）。世界初の遺伝子治療は1990年、アメリカ国立衛生研究所（NIH）でアデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症患者に対して実施された。この病気はADA酵素をつくる遺伝子が欠けているためにおこる免疫不全症で、治療では患者から取り出したリンパ球にADA酵素をつくる正常遺伝子を組み込んだウイルス（ベクター）を感染させ、患者の体内に戻した。

　日本では1995年（平成7）、北海道大学病院小児科がADA欠損症の4歳男児に初めて実施した。以後、2000年代には国内外で各種のがんや遺伝性の難病などに対して遺伝子治療が試みられ、良好な報告もあった一方で、欧米ではウイルス感染の副作用による死亡事故などが報告され、研究はしだいに停滞した。

　遺伝子治療がふたたび脚光を浴びたのは2017年である。スイスの製薬大手ノバルティスが開発した「キメラ抗原受容体T（CAR-T）細胞療法」がアメリカで白血病の一種の治療法として承認された。これは白血病患者から取り出したリンパ球の一種であるT細胞にキメラ抗原受容体（CAR）の遺伝子を導入してCAR-T細胞とし、注射製剤「キムリア」によって体内に戻す治療で、これによりがん細胞を見つけ攻撃する作用が高まる。日本では2019年（令和1）に「B細胞性急性リンパ芽球性白血病」「びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(しゅ)」に対する治療として公的医療保険が適用となったが、当初の価格が1回3349万円と高額となったことでも話題となった。また、同時期には日本初の遺伝子治療薬として大阪大学発のベンチャー企業アンジェスが開発した「コラテジェン」も保険適用となった。これは閉塞(へいそく)性動脈硬化症などの足の動脈が詰まる病気に対する薬で、血管新生の働きがあるタンパク質をつくる遺伝子を患者の足に注射し、詰まった血管を迂回(うかい)する血管を新生させる。2020年にはノバルティスが開発した脊髄(せきずい)性筋萎縮(いしゅく)症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が薬事承認され、1回1億6707万円で保険適用となった。国立医薬品食品衛生研究所のまとめによれば、2024年8月時点では、世界で36件、日本で9件の遺伝子治療製品が承認されている。

　2012年に発表され、2020年ノーベル化学賞の授賞対象となったゲノム編集技術「CRISPR/Cas9(クリスパーキャスナイン)」も従来より低コストでDNAの切断ができることから、遺伝子治療への応用や発展が期待されている。

［高野　聡　2024年9月17日］

[参照項目] | 遺伝子治療薬 | がんゲノム医療 | ゲノム編集

出典　小学館　日本大百科全書(ニッポニカ)

ブリタニカ国際大百科事典 小項目事典

遺伝子治療
いでんしちりょう
gene therapy

遺伝病を引き起こす異常を修復するために，細胞の核内に正常な遺伝子を導入する治療法。遺伝子導入療法とも呼ばれる。染色体に正常な遺伝子を挿入する場合，挿入する遺伝子が変異のある領域とは異なる部分に組み込まれることが多いため，別の機能遺伝子を壊し，新たな異常が出るおそれもある。1990年7月，アメリカ合衆国国立衛生研究所 NIHが初めて，メラノーマの遺伝子治療計画を承認。同時にアデノシンデアミナーゼ欠損症に対する遺伝子治療も承認された。しかしその後行なわれた臨床試験では，体細胞への遺伝子治療の難しさが浮き彫りになった。1999年にはアメリカで遺伝子治療を受けた 10代の男性患者が死亡。2000年にはフランスで，X連鎖重症複合免疫不全症 XSCID（男児だけが発症する遺伝疾患）の乳幼児に対する遺伝子治療が成功したものの，のちに患児 11人のうち 2人が白血病を発症した。その後，治療方法の改良が続けられており，数多くの成功例が報告されている。今日では，ヒトへの遺伝子治療は，嚢胞性線維症，アデノシンデアミナーゼ欠損症，家族性高コレステロール血症，癌，重症複合免疫不全症（→免疫不全症）などの疾患に対して行なわれる。

出典　ブリタニカ国際大百科事典 小項目事典

百科事典マイペディア

遺伝子治療【いでんしちりょう】

遺伝子の欠損や正常に機能しないことによる病気の治療のため，体外から正常な遺伝子を補う方法。遺伝病，癌，エイズなどの治療法として注目されている。米国では1990年にアデノシン・デアミナーゼ欠損症による免疫不全症候群の患者に初めて行われた。日本では1993年，厚生省が対象となる病気の種類や生殖細胞に対する操作の禁止などを定めたガイドラインをまとめ，1995年，アデノシン・デアミナーゼ欠損症の男児に実施された。
→関連項目アンチセンスRNA｜ヒトゲノム解析計画

出典　株式会社平凡社

化学辞典 第2版

遺伝子治療
イデンシチリョウ
gene therapy

タンパク質性の医薬品のかわりに，タンパク質をつくり出す遺伝子そのものを導入して病気を治す方法．これは薬のかわりに遺伝子を用いるという対処療法であるが，特定の遺伝子に変異のある遺伝病の場合には，変異遺伝子を正常なものに置き換えて根本的に治すという治療法も技術的には可能となりつつあるが，倫理的問題はクリアーされていない．患者の細胞を取り出し，それに体外で遺伝子を導入してからふたたび体内に戻す方法(ex vivo法)と，直接体内に投与する方法の2種類がある．

出典　森北出版「化学辞典（第2版）」

栄養・生化学辞典

遺伝子治療

　遺伝子療法ともいう．遺伝子工学の技法を用いて作成したDNAを疾病の治療に用いること．ある遺伝子に欠陥があるために起こる疾病の治療のために試みられることが多い．

出典　朝倉書店